Новости

Nov 01, 2023

FDA одобряет первую ячейку

Новости предоставлены 17 августа 2022 г., 13:39 по восточному времени Поделиться этой статьей СИЛЬВЕР-СПРИНГ, Мэриленд,

Новости предоставлены

17 августа 2022 г., 13:39 по восточному времени

Поделиться этой статьей

СИЛВЕР-СПРИНГ, штат Мэриленд, 17 августа 2022 г. /PRNewswire/ -- Сегодня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Зинтегло (бетибеглоген аутотемцел), первый препарат клеточной генной терапии для лечения бета-талассемии у взрослых и детей. которым требуется регулярное переливание эритроцитов.

«Сегодняшнее одобрение является важным достижением в лечении бета-талассемии, особенно у людей, которым требуется постоянное переливание эритроцитов», — сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA. «Учитывая потенциальные осложнения для здоровья, связанные с этим серьезным заболеванием, это действие подчеркивает постоянную приверженность FDA поддержке разработки инновационных методов лечения для пациентов, у которых ограниченные возможности лечения».

Бета-талассемия — это тип наследственного заболевания крови, которое вызывает снижение нормального гемоглобина и эритроцитов в крови вследствие мутаций в субъединице бета-глобина, что приводит к недостаточной доставке кислорода в организм. Снижение уровня эритроцитов может привести к ряду проблем со здоровьем, включая головокружение, слабость, усталость, аномалии костей и более серьезные осложнения. Зависимая от трансфузии бета-талассемия, наиболее тяжелая форма заболевания, обычно требует пожизненного переливания эритроцитов в качестве стандартного курса лечения. Эти регулярные переливания могут быть связаны с многочисленными осложнениями для здоровья, включая проблемы с сердцем, печенью и другими органами из-за чрезмерного накопления железа в организме.

Зинтегло — это препарат для генной терапии, который вводится однократно. Каждая доза Зинтегло представляет собой индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных клеток пациента (стволовых клеток костного мозга), которые генетически модифицированы для производства функционального бета-глобина (компонента гемоглобина).

Безопасность и эффективность Зинтегло были установлены в двух многоцентровых клинических исследованиях, в которых участвовали взрослые и педиатрические пациенты с бета-талассемией, требующие регулярных переливаний крови. Эффективность была установлена ​​на основе достижения трансфузионной независимости, которая достигается, когда у пациента поддерживается заранее определенный уровень гемоглобина без необходимости переливания эритроцитов в течение как минимум 12 месяцев. Из 41 пациента, получавшего Зинтегло, 89% достигли трансфузионной независимости.

Наиболее распространенные побочные реакции, связанные с приемом Зинтегло, включали снижение уровня тромбоцитов и других клеток крови, а также мукозит, фебрильную нейтропению, рвоту, лихорадку (лихорадку), алопецию (выпадение волос), носовое кровотечение (носовое кровотечение), боль в животе, скелетно-мышечную боль, кашель. , головная боль, диарея, сыпь, запор, тошнота, снижение аппетита, нарушение пигментации и зуд (зуд).

Существует потенциальный риск рака крови, связанный с этим лечением; однако в исследованиях Зинтегло не было зарегистрировано ни одного случая. Пациенты, получающие Зинтегло, должны контролировать свою кровь в течение как минимум 15 лет на наличие каких-либо признаков рака. Пациентов также следует контролировать на предмет реакций гиперчувствительности во время применения Зинтегло, а также на предмет тромбоцитопении и кровотечений.

Этому заявлению был предоставлен ваучер на редкое педиатрическое заболевание, а также присвоены статусы приоритетного рассмотрения, ускоренного рассмотрения, прорывной терапии и статуса сироты.

FDA предоставило одобрение на препарат Зинтегло компании bluebird bio, Inc.

Контакт для СМИ: Вероника Пфаффле, 301-310-2576. Вопросы потребителей: электронная почта или 888-INFO-FDA.

FDA, агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США, защищает общественное здравоохранение, гарантируя безопасность, эффективность и безопасность человеческих и ветеринарных лекарств, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком, а также медицинских устройств. Агентство также отвечает за безопасность и безопасность поставок продуктов питания, косметики, пищевых добавок, продуктов, излучающих электронное излучение, а также за регулирование табачных изделий.