Новости

Nov 09, 2023

Vertex и CRISPR Therapeutics приближаются к одобрению EMA, например

26 января 2023 г. - Последний

26 января 2023 г. — Последнее обновление: 27 января 2023 г., 07:50 по Гринвичу.

Связанные теги Функция редактирования генов Cas9 CRISPR sanitize_gpt_value2(gptValue) { var vOut = ""; var aTags = gptValue.split(','); var reg = new RegExp('\\W+', "g"); для (var i=0; я

Терапия exagamglogene autotemcel (exa-cel) была разработана для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD) и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT). Заявление подкреплено двумя глобальными исследованиями фазы 3.

В 2015 году Vertex и CRISPR Therapeutics начали стратегическое исследовательское сотрудничество, направленное на использование CRISPR/Cas9 для обнаружения и разработки потенциальных новых методов лечения, направленных на основные генетические причины заболеваний человека. Exa-cel представляет собой первый потенциальный препарат, появившийся в результате совместной исследовательской программы. В соответствии с измененным соглашением о сотрудничестве Vertex теперь возглавляет глобальную разработку, производство и коммерциализацию exa-cel и распределяет затраты и прибыль программы по всему миру в соотношении 60/40 с CRISPR Therapeutics.

Прошлой осенью Vertex сообщила, что завершила обсуждение с EMA данных, необходимых для поддержки маркетинговых заявок, и собирается представить их к концу 2022 года. В случае одобрения exa-cel станет первой терапией CRISPR, получить одобрение регулирующих органов на генетическое заболевание.

В августе 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)одобренбиография синей птицы​Zynteglo, генная терапия бета-талассемии, знаменует собой первое одобрение в США лентивирусного вектора.

Хотя Zynteglo получил зеленый свет в Европе в 2019 году, компания сняла препарат с рынка в рамках вывода препарата из региона после того, как не смогла достичь соглашения с правительствами по поводу покрытия, и вместо этого переключила свое внимание на США.

Ранее известный как CTX001, exa-cel представляет собой экспериментальную аутологичную терапию с редактированием генов CRISPR/Cas9 ex vivo, которая оценивается для пациентов с SCD или TDT, при которой собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента редактируются для получения высоких уровней плода. гемоглобин (HbF) в эритроцитах. По словам разработчиков, повышение уровня HbF с помощью exa-cel потенциально может уменьшить или устранить болезненные и изнурительные вазоокклюзионные кризы у пациентов с ВСС и облегчить потребность в переливании крови у пациентов с ТДТ.

Экса-цел получил статус орфанного препарата от Комиссии ЕС, а также статус приоритетного лекарства (PRIME) для SCD и TDT от EMA. Vertex также начала подачу заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA США и заявила, что рассчитывает завершить эту заявку к концу первого квартала этого года.

Авторское право. Если не указано иное, все содержимое этого веб-сайта принадлежит © 2023 — William Reed Ltd. — Все права защищены. Полную информацию об использовании материалов на этом сайте можно найти в Условиях использования.

похожие темыРынки и регулирование Клеточная и генная терапия